O Ministério da Saúde incorporou, no dia 14 de dezembro, ao Sistema Único de Saúde (SUS) o Zolgensma, medicamento usado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo 1. O remédio é considerado um dos mais caros do mundo, com preço definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) em R$ 6,4 milhões, mas foi vendido para a inclusão no SUS por R$ 5,7 milhões. O acordo inédito colocou o medicamento em pauta e levantou uma série de dúvidas: como o Zolgensma será usado no SUS? Todos os bebês com AME poderão receber o medicamento pelo SUS? Como foi feito o acordo do governo para a inclusão do Zolgensma no SUS? A seguir, respondemos as principais perguntas sobre o assunto.
Para que serve o Zolgensma?
Produzido pelo grupo farmacêutico Novartis, o Zolgensma é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) que têm a AME tipo 1, uma doença degenerativa rara e grave.
A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamada gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta desse gene causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento. Entre os principais sinais da doença, estão:
- Perda do controle e de forças musculares
- Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção
- Incapacidade/dificuldade de engolir
- Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça
- Incapacidade/dificuldade de respirar
No Brasil, estima-se a ocorrência de um caso em cada 10 mil nascimentos com AME, segundo estudo publicado na National Library of Medicine. O tipo 1 é o mais frequente e mais grave, responsável por cerca de 60% dos casos.
Como funciona o Zolgensma?
O Zolgensma é um tipo de medicamento de terapia gênica, na qual genes saudáveis são introduzidos no corpo do paciente com a função de substituir ou modificar genes que não funcionam de forma esperada. Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, ajudando o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos. Até 2017, a AME não tinha tratamento no Brasil.
Como foi feito o acordo para a inclusão do Zolgensma no SUS?
O acordo inédito definiu que o valor total da dose (R$ 5,7 milhões) será dividido em cinco parcelas de igual valor, cada uma custando R$ 1,1 milhão, pagas a cada 12 meses. A primeira parcela é depositada no momento da aplicação do Zolgensma, mas as outras quatro serão pagas somente se o medicamento tiver o efeito esperado no tratamento.
O contrato entre o Ministério da Saúde e a Novartis possibilita a compra de até 250 doses nos primeiros dois anos e outras quarenta serão fornecidas sem custo, caso sejam necessárias. Se todos os tratamentos de AME forem bem-sucedidos, o Ministério gastará 1,42 bilhão na compra do Zolgensma.
Como o Zolgensma será usado no SUS?
O Zolgensma será indicado somente para o tratamento de bebês com AME de até seis meses e que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. Segundo o Ministério da Saúde, atualmente, cerca de 400 crianças estão em tratamento. O medicamento deve ficar disponível na rede pública em até 180 dias, e em até 60 na particular. Ele entra no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) em até 80 dias após a incorporação ao SUS. Devido ao alto custo do Zolgensma, operações de segurança são necessárias para evitar roubos.
Qual deve ser o impacto desse acordo para o governo brasileiro e o SUS?
A incorporação do Zolgensma vai trazer grandes desafios ao governo brasileiro, que já tem um sistema de saúde sobrecarregado. Em audiência do governo sobre a questão da cobertura, a deputada Adriana Ventura mostrou solidariedade às famílias que precisam do tratamento, mas alertou: “Também não podemos ser irresponsáveis e aprovar algo que não é sustentável em longo prazo.” Ela acrescentou que a preocupação é que “para dar a um, você precise tirar o básico de milhões de outros”.
Segundo reportagem da Folha de S. Paulo, os gastos com o Zolgensma já consumiram uma fatia desproporcional dos recursos. Uma análise feita por um pesquisador do órgão regulador de medicamentos do Brasil descobriu que os gastos ordenados pelo tribunal nos primeiros 14 meses de disponibilidade do Zolgensma poderiam ter pago por mais de 4 milhões de doses da vacina contra Covid-19.
Fontes: Ministério da Saúde, Agência Brasil, Portal Novartis, Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname)
